治疗慢性粒细胞白血病，“格列宁”也不是万能“神药”_《我不是药神》背后的真相：慢粒患者如何应对“神药”失灵？

《我不是药神》这部影片讲述了一个普通人为了救治患有慢性粒细胞白血病（简称慢粒）的朋友，冒着生命危险从印度走私“格列宁”（甲磺酸伊马替尼）的故事。这部电影引发了社会对白血病这种可怕的“血癌”的关注。那么，“格列宁”真的是慢粒患者的救命稻草吗？它又是如何发挥神奇的疗效的呢？
搜狐健康采访了中山大学孙逸仙纪念医院血液内科的聂大年教授，他从专业的角度为我们解答了这些问题。
“格列宁”的神奇之处
聂大年教授介绍说，白血病是一种造血系统的恶性肿瘤，其发病原因与生物因素、物理化学因素和遗传因素等多方面有关。这些因素会导致白血病细胞的基因发生异常，从而使白血病细胞失去正常的分化和凋亡功能，不断地增殖和累积。
在《我不是药神》中，老吕和黄毛患的慢粒就是一种典型的白血病，它的特征是第9号和第22号染色体发生易位，形成了新的费城染色体，同时产生了BCR-ABL异常基因。这个基因会编码一种异常的酪氨酸激酶，促进白血病细胞的增殖和存活。
而“格列宁”就是一种针对BCR-ABL异常基因的靶向药物，它可以与异常的酪氨酸激酶结合，阻断其信号传导，从而抑制白血病细胞的生长和存活。聂大年教授说，这种靶向治疗的原理与传统的化疗药物有本质的不同，传统的化疗药物会对所有的细胞都有杀伤作用，包括正常的造血细胞，因此会造成很多的副作用，如发烧、感染、出血等。“格列宁”则可以区分白血病细胞和正常细胞，只对白血病细胞起作用，而对正常细胞基本无害，因此副作用较小，疗效较高，这也是它被誉为“神药”的原因之一。
“神药”的局限性
然而，“格列宁”并不是万能的，它也有自己的局限性。聂大年教授指出，首先，“格列宁”只对携带BCR-ABL异常基因的慢粒患者有效，而不是所有的白血病患者都有这个基因。因此，对于白血病患者来说，诊断是非常重要的一步，需要通过细胞学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学等多种手段，明确白血病的类型和基因特征，才能制定合适的治疗方案。
其次，“格列宁”也会面临耐药的问题，即部分慢粒患者在服用“格列宁”一段时间后，白血病细胞会产生新的突变，使得“格列宁”无法有效地结合酪氨酸激酶，从而失去治疗效果。此外，一些患者也会出现不能耐受“格列宁”的情况，如出现严重的皮疹、水肿、肝功能损害等。这些情况都会导致“格列宁”的治疗失败，白血病细胞重新活跃，病情恶化。
移植的希望
那么，当“格列宁”失效时，慢粒患者还有其他的治疗选择吗？聂大年教授说，目前，对于“格列宁”耐药或不能耐受的慢粒患者，最有效的方法是进行造血干细胞移植。造血干细胞移植是一种利用正常的造血干细胞替代白血病细胞的治疗方式，它可以彻底清除白血病细胞，达到治愈的目的。
造血干细胞移植的来源有三种：骨髓、外周血和脐血。其中，骨髓移植是最早的移植方式，但由于其操作复杂，供者痛苦，应用范围有限。外周血移植则是目前最常用的移植方式，它的优点是供者来源广泛，疗效显著，操作简便。脐血移植是一种新兴的移植方式，它的优点是供者无创伤，免疫耐受性好，但缺点是细胞数量少，移植成功率低。
聂大年教授说，造血干细胞移植虽然是一种有效的治疗手段